Actualmente, es Catedrática de Bioquímica y Biología Molecular (1999) y Directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (2003) de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB). Ha recibido los premios Rey Juan Carlos I (1985), Francisco Grande Covián (1998), la Medalla Narcís Monturiol (2002), la Cruz de Sant Jordi (2005), el “Alberto Sols” de la Sociedad Española de Diabetes (2006) y el ICREA Academia (2013).
Ha sido miembro fundador de la Sociedad Europea de Terapia Genética y Celular (ESGCT) (1992), Presidenta de la Sociedad Española de Terapia Genética y Celular (SETGyC) (2007-2009), Vicepresidenta de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes (EASD) (2009-2012), miembro del Consejo Científico del German Center for Diabetes Research e.V. (DZD e.V.) (2011-actualidad), miembro del Grupo de Expertos en Dopaje Genético de la Agencia Mundial Antidopaje (2013-actualidad) y miembro del Consejo Asesor de Ciencia, Tecnología e Innovación, Ministerio de Economía, Industria y Competitividad (2017-2020).
Sus investigaciones están centradas en el estudio de las causas fisiopatológicas de la diabetes mellitus utilizando modelos animales transgénicos y en el desarrollo de aproximaciones de terapia génica para esta enfermedad mediante la manipulación genética in vivo de tejidos claves utilizando vectores virales.
En los últimos años, también ha aplicado sus conocimientos sobre las tecnologías de transferencia de genes al desarrollo de nuevas terapias génicas para graves trastornos metabólicos hereditarios como las Mucopolisacaridosis (MPS). Frutos de estas investigaciones son mas 150 artículos, 15 patentes y 38 tesis doctorales.
Desde 2009 lidera las actividades de la UAB en el partenariado público-privado con la empresa farmacéutica ESTEVE, constituido para desarrollar terapias génicas para el tratamiento de MPS. En la actualidad, se dispone ya de la designación de tres productos como medicamento huérfano por parte de las autoridades europeas y norteamericanas y se espera iniciar el primer ensayo clínico en el primer trimestre de 2018, con la terapia génica para el tratamiento de la MPSIIIA.