Los resultados del ensayo clínico de fase 3, denominado HERCULES, han sido publicados en la prestigiosa revista 'The New England Journal of Medicine' y presentados en la Reunión Anual 2025 de la Academia Estadounidense de Neurología en San Diego.
Este hallazgo es especialmente relevante, ya que actualmente no existen tratamientos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para esta forma de la enfermedad.
Detalles del estudio HERCULES
El ensayo, denominado HERCULES, fue aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Se llevó a cabo entre octubre de 2020 y enero de 2023, involucrando a 1.131 pacientes de entre 18 y 60 años en 264 centros distribuidos en 31 países. Los participantes, que presentaban una progresión documentada de la discapacidad en los 12 meses previos y sin recaídas clínicas en los últimos 24 meses, fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 2:1 para recibir 60 mg de tolebrutinib oral o un comprimido de placebo equivalente.
Resultados prometedores
Los resultados mostraron que la incidencia acumulada de progresión de la discapacidad confirmada (CDP) a los seis meses fue del 22,6% en el grupo tratado con tolebrutinib, en comparación con el 30,7% en el grupo placebo. Esto representa una reducción del 31% en la progresión de la discapacidad para aquellos que recibieron el fármaco. Además, tolebrutinib demostró efectos positivos en varios criterios secundarios relacionados con la progresión de la discapacidad y medidas obtenidas mediante resonancia magnética.
Implicaciones y perspectivas futuras
El doctor Robert Fox, autor principal del estudio y neurólogo del Centro Mellen para la Investigación y el Tratamiento de la Esclerosis Múltiple en la Clínica Cleveland, destacó la importancia de estos hallazgos:
"Este es el primer ensayo clínico que muestra un efecto positivo en retrasar la progresión de la discapacidad en la EMSP no recurrente, una forma de la enfermedad en la que la función neurológica empeora gradualmente con el tiempo y la discapacidad aumenta implacablemente."
El doctor Fox también señaló que estos resultados subrayan el impacto del fármaco en la neuroinflamación crónica del sistema nervioso central, un factor clave en la progresión de la discapacidad en la esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP). Tolebrutinib ofrece el potencial de convertirse en una nueva clase de medicamentos para el tratamiento de la esclerosis múltiple, una enfermedad que representa la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes.
Este avance representa una esperanza significativa para los pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP) no recurrente, ofreciendo una posible opción terapéutica donde anteriormente no existían tratamientos aprobados.
