Un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) , liderado por el profesor Javier Alonso, ha publicado en la revista 'Cancer Gene Therapy' los resultados de una investigación que demuestra la eficacia de una terapia génica basada en CRISPR/Cas9 para tratar el sarcoma de Ewing en modelos preclínicos.
El sarcoma de Ewing es un tumor óseo que afecta principalmente a niños y adolescentes. Dada su baja prevalencia, se considera una enfermedad rara, y las opciones terapéuticas actuales son limitadas. En estudios anteriores, el equipo del profesor Javier Alonso había demostrado en modelos celulares el potencial terapéutico de CRISPR/Cas9 para este tipo de cáncer.
En esta nueva fase de la investigación, los científicos han logrado expresar la tecnología CRISPR/Cas9 exclusivamente en las células del sarcoma de Ewing mediante un promotor específico, reduciendo así los posibles efectos secundarios de la edición génica. Además, han utilizado adenovirus, empleados en otros enfoques clínicos, para dirigir la terapia directamente a las células tumorales, lo que podría facilitar su aplicación clínica en el futuro.
El investigador predoctoral Saint T. Cervera, primer autor del estudio, destacó que esta estrategia es muy específica, afectando únicamente a las células tumorales y disminuyendo significativamente la probabilidad de efectos secundarios. Actualmente, el equipo está evaluando otros genes terapéuticos que, en algunos casos, están mostrando resultados aún mejores que los presentados en este trabajo.
La investigación ha sido financiada por el ISCIII, a través de las convocatorias de Desarrollo Tecnológico en Salud y Proyectos de I+D en Salud, y ha contado con el apoyo de varias asociaciones de pacientes comprometidas con la investigación en cáncer infantil.
Este avance representa un paso significativo hacia el desarrollo de terapias más específicas y efectivas para el sarcoma de Ewing, ofreciendo nuevas esperanzas en el tratamiento de este cáncer infantil raro.
