Una única dosis
Sanidad negocia comprar el medicamento más caro del mundo: 2,5 millones una dosis que salva vidas
Este fármaco está pautado para tratar una enfermedad genética rara en niños, aunque a veces se desarrolla en adultos. Con este tratamiento, la leucodistrofia pasa de ser mortal a que el menor lleve una vida completamente normal.
El Ministerio de Sanidad estudia comprar el fármaco más caro del mercado. Un medicamento llamado Libmeldy que es el único tratamiento existente contra una enfermedad genética rara, la leucodistrofia metacromática. Esta enfermedad se manifiesta en los niños antes de los tres años, y si la terapia se administra antes de que aparezca el deterioro físico y mental, la enfermedad mortal se frena.
Italia y Alemania ya han adquirido el fármaco, ambos países han pagado hasta 2,47 millones de euros por una sola dosis de este medicamento de terapia avanzada. En el caso de España aún está en negociaciones por su adquisición con la compañía Orchard Therapeutics.
¿Por qué es este medicamento tan caro?
El elevado precio se debe a la falta de investigación, lo que pone a los estados en manos de las farmacéuticas, ha explicado Carmen Sever, la presidenta de la Asociación española contra la Leucodistrofia, a EFE.
En la mayoría de los casos, los niños y niñas con leucodistrofia metacromática se desarrollan al principio de manera completamente normal, pero a partir de los dos o tres años, comienzan a perder todas las capacidades adquiridas, motoras, lenguaje y función intelectual. Esto se debe al efecto de la mutación del gen que daña la mielina. En su forma juvenil temprana, los síntomas pueden aparecer hasta los 16 años.