Un pequeño grupo de niños y adolescentes con tumoresde mal pronóstico al ser recurrentes o refractarios, que no responden al tratamiento, han reaccionado positivamente a una terapia dirigida a una fusión de genes muy poco común, abriéndose así una vía de tratamiento.

Los datos del ensayo clínico en fase I/II STARTRK-NG se han presentado en la reunión anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica, ASCO, que celebra en Chicago su 55 edición con más de 30.000 oncólogos y 2.400 estudios sobre las novedades terapéuticasy clínicas en el abordaje del cáncer.

La doctora Elena Garralda, investigadora principal del Grupo de Desarrollo Clínico Precoz de Fármacos del Instituto de Oncología Vall d'Hebron de Barcelona, explicó que la molécula entrectinib, de la compañía Roche, ya se ha probado de forma positiva en adultos con tumores metastásicos y con fusión del gen NTRK. "Se abre la oportunidad de que estos niños también se puedan beneficiar del tratamiento contra los denominados tumores agnósticos", aquellos con fusiones o alteraciones genéticas que están presentes en tumores independientemente del lugar de origen del mismo.

Estas fusiones, aunque raras, se han identificado en una amplia variedad de tipos de tumores como los de mama, colorrectal, ginecológico, neuroendocrino, de pulmón no microcítico, de glándulas salivales, páncreas, sarcoma y tiroides. "La fusión de NTRK es una alteración muy poco común en tumores muy frecuentes como mama o colon. En tumores más raros, como sucede en los infantiles, esta alteración es, en cambio, bastante más habitual", precisó la especialista a los medios de comunicación.

En el estudio participaron 29 niños y adolescentes. Todos respondieron en mayor o menor medida al tratamiento, aunque 11 de ellos, con una media de edad de 7 años, mostraron respuestas objetivas (cuando el tumor se reduce), incluso dos respondieron de forma completa, cuando no hay rastro de enfermedad. De esos 11 pacientes, cinco presentaban tumores primarios de alto grado en el sistema nervioso central, como gliomas y neuroblastomas, y la respuesta fue objetiva, en uno incluso completa.

Este fármaco oral en experimentación también se dirige a otras alteraciones genéticas como ROS-1 y ALK. "Con este fármaco se produce un cambio de paradigma en el abordaje de los tumores agnósticos, a los que vamos a tratar de igual forma aunque procedan de un órgano u de otro", indicó Elena Garralda.

El estudio STARTRK-NG, que demuestra eficacia y seguridad, pone de relieve la combinación del perfil genómico del paciente con terapias personalizadas que ofrezcan a los afectados opciones de tratamiento desarrolladas específicamente para su tipo de cáncer, la denominada 'medicina personalizada de precisión', uno de los ejes centrales en esta edición de ASCO.

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